COSCIENS Biopharma Inc. gibt Top-Line-Ergebnisse der DETECT-Studie der Phase 3 zur Diagnose von Wachstumshormonmangel im Kindesalter bekannt

– Topline-Daten mit unerwarteten Ergebnissen, die weiterer Abklärung bedürfen; primärer Endpunkt wurde gemäß Protokoll nicht erreicht

– Starke Wachstumshormonausschüttung nach Macimorelin-Stimulation

– Sicherheit von Macimorelin bei Kindern bestätigt

TORONTO, ONTARIO, 27. August 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – COSCIENS Biopharma Inc. (NASDAQ: CSCI) (TSX: CSCI) („COSCIENS“ oder das „Unternehmen“), ein spezialisiertes biopharmazeutisches Unternehmen, das ein diversifiziertes Portfolio an pharmazeutischen und diagnostischen Produkten und Wirkstoffen für die Gesundheits- und Kosmetikbranche entwickelt und vermarktet, gab heute die Top-Line-Ergebnisse seiner Phase-3-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie AEZS-130-P02 (die „DETECT-Studie“) bekannt, in der Macimorelin zur Diagnose von Wachstumshormonmangel im Kindesalter („CGHD“) untersucht wurde.

Während Topline-Daten zeigen, dass Macimorelin wiederholt seine Fähigkeit unter Beweis gestellt hat, die Freisetzung von Wachstumshormonen zu stimulieren, wie es für die Durchführung eines Wachstumshormonstimulationstests erforderlich ist, wurde der primäre Wirksamkeitsendpunkt für die DETECT-Studie gemäß den Definitionen im Studienprotokoll nicht erreicht. In der Studie wurde der Macimorelin-Test mit aktuellen Standardtests zur Wachstumshormonstimulation (Arginin und Clonidin) verglichen. Obwohl weitere Analysen der Studienergebnisse erforderlich sind, deutet eine erste Überprüfung der Ergebnisse darauf hin, dass die Vergleichstests möglicherweise zu einer hohen Rate falsch-positiver Ergebnisse geführt haben, die die Fähigkeit von Macimorelin, den primären Wirksamkeitsendpunkt zu erreichen, beeinträchtigt hat. Diese unerwarteten Ergebnisse erfordern weitere Klärung und einige Neuanalysen mit dem Ziel, das Studienergebnis und die Strategie für die Zukunft zu berücksichtigen.

Die DETECT-Studie war eine internationale, multizentrische Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zu Macimorelin in einer Dosierung von 1,0 mg/kg Körpergewicht. Die Studie wurde an klinischen Standorten in den USA, Armenien, Georgien, Deutschland, Italien, Serbien, der Slowakei, Polen, Rumänien und der Türkei durchgeführt. Nach der Screeningphase bei Besuch 1 wurde der Macimorelin-Test bei Besuch 2 durchgeführt und bei Besuch 5 wiederholt, wobei zu festgelegten Zeitpunkten Blutproben für pharmakokinetische (PK) und pharmakodynamische (PD) Daten entnommen wurden. Bei Besuch 3 und Besuch 4 wurden in randomisierter Reihenfolge ein Arginin-Test und ein Clonidin-Test als standardmäßige Wachstumshormonstimulationstests (GHSTs) durchgeführt, um sie mit Macimorelin zu vergleichen. Besuch 6 war eine Sicherheitsnachuntersuchung am Ende der Studie. Ein unabhängiges externes Expertengremium wurde eingerichtet, um den endgültigen Wachstumshormonmangelstatus eines Kindes (d. h. krankes oder gesundes Kind) anhand aller gesammelten medizinischen Daten sowie der Ergebnisse der beiden standardmäßigen GHSTs zu beurteilen.

Die Geschichte geht weiter

„Die Topline-Ergebnisse bestätigen die ausgezeichnete Sicherheit von Macimorelin, ähnlich wie unsere klinische und kommerzielle Erfahrung mit der Verwendung von Macimorelin zur Diagnose von Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen (AGHD) gezeigt hat. Es war jedoch überraschend zu sehen, dass viele Probanden, die gemäß den Vergleichstests Arginin und Clonidin als krank (Wachstumshormonmangel) eingestuft worden waren, nach Macimorelin eine hohe Wachstumshormonstimulation zeigten. Unser Team wird die detaillierten Daten aus der DETECT-Studie weiter analysieren, um Erkenntnisse über die Gründe für diese unerwarteten Ergebnisse zu gewinnen“, kommentierte Nicola Ammer, Chief Medical Officer des Unternehmens.

An der abgeschlossenen Studie nahmen 102 Personen im Alter von 3 bis 17 Jahren teil. Das Ergebnis einer unabhängigen Beurteilung jeder Person wurde verwendet, um den „wahren“ GHD-Status (d. h. Kind krank oder Kind gesund) am Ende der Studie zu bestimmen. Auf dieser Grundlage weisen die Topline-Daten einen „optimalen“ Grenzwert für Wachstumshormon (GH) von 25,59 ng/ml auf, der erheblich über den Standardgrenzwerten von 7-10 ng/ml liegt, die in den aktuellen Richtlinien für vorhandene Tests festgelegt sind. Dieser überraschend hohe Grenzwert führt zu einem Fehler bei der Bewertung der Sensitivität und Spezifität. Sensitivität und Spezifität sind wichtige Parameter zur Charakterisierung der Leistung eines diagnostischen Tests, da sie die Fähigkeit eines Tests zeigen, kranke Personen als krank (Sensitivität) bzw. gesunde Personen als gesund (Spezifität) zu identifizieren.

„Wir erwarten, dass die Top-Line-Daten unserer DETECT-Studie weiter analysiert und mit den Gesundheitsbehörden besprochen werden. Macimorelin ist in den USA zugelassen und wird in Europa weiterhin zur Behandlung von AGHD vermarktet. Sobald wir die Ergebnisse der weiteren Analyse der DETECT-Studie erhalten, werden wir unseren Aktionsplan für Macimorelin überdenken. Darüber hinaus werden wir unseren laufenden Überprüfungs- und Priorisierungsprozess für die Pipeline von COSCIENS fortsetzen. Unser Ziel bleibt es, unsere Ressourcen und unser Geld auf jene Programme und Produkte zu konzentrieren, von denen wir glauben, dass sie das Unternehmen in seine nächste Wachstumsphase als diversifiziertes biopharmazeutisches Unternehmen führen werden“, fügte Gilles Gagnon, Chief Executive Officer des Unternehmens, hinzu. „Wir möchten allen an der DETECT-Studie Beteiligten danken, insbesondere dem außerordentlichen Engagement der an der Studie teilnehmenden Kinder und ihrer Eltern sowie den hervorragenden Leistungen der klinischen Standorte und unserer beteiligten Teammitglieder.“

Die DETECT-Studie war die zweite Studie, die zur Evaluierung des potenziellen Einsatzes von Macimorelin als diagnostischer Test bei Kindern erforderlich war, wie es mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) im Pediatric Investigation Plan des Unternehmens vereinbart wurde. Die vollständigen Studienergebnisse werden voraussichtlich noch in diesem Jahr veröffentlicht.

Weitere Informationen zur DETECT-Studie finden Sie im EU Clinical Trials Register unter der Referenznummer EudraCT #2018-001988-23 und clinicaltrials.gov Kennung NCT04786873.

Über Macimorelin (Macrilen^®; GHRYVELIN^®)

Macimorelin, ein orales Medikament zur Diagnose von Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen (AGHD), ist für die Vermarktung unter dem Markennamen GHRYVELIN zugelassen.^® im Europäischen Wirtschaftsraum und Macrilen^® in den USA, Südkorea und Israel.

Macimorelin (Macrilen^®; GHRYVELIN^®), ein Ghrelin-Rezeptoragonist, ist ein oral verabreichtes peptidomimetisches Molekül, das die Sekretion von Wachstumshormonen aus der Hypophyse stimuliert. Die stimulierten Wachstumshormonwerte werden in Blutproben gemessen, die nach oraler Verabreichung von Macimorelin zur Beurteilung von AGHD entnommen wurden. Die Zulassung von Macimorelin zur Anwendung bei Erwachsenen wurde 2017 von der FDA und 2019 von der EMEA erteilt. Grundlage dafür waren Daten aus Phase III, die zeigten, dass orales Macimorelin eine mit der eines standardmäßigen Insulintoleranztests (ITT) vergleichbare Genauigkeit bietet, im Vergleich zu ITT jedoch ein günstigeres Sicherheitsprofil aufweist. Orales Macimorelin reduziert auch falsch positive Testergebnisse und trägt dazu bei, unnötige Behandlungen von Patienten zu vermeiden.

Über COSCIENS Biopharma Inc.

COSCIENS ist ein spezialisiertes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entwicklung und Vermarktung eines vielfältigen Portfolios an pharmazeutischen und diagnostischen Produkten beschäftigt, darunter auch solche, die sich auf Bereiche mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf konzentrieren. Eines der Hauptprodukte von CONSCIENS ist Macimorelin (Macrilen^®; Ghryvelin^®), der erste und einzige von der US-amerikanischen FDA und der Europäischen Arzneimittel-Agentur zugelassene orale Test zur Diagnose von Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen (AGHD). COSCIENS beschäftigt sich außerdem mit der Entwicklung therapeutischer Wirkstoffe und proprietärer Extraktionstechnologie, die bei der Produktion von Wirkstoffen aus erneuerbaren Pflanzenressourcen eingesetzt wird, die derzeit in Cosmeceutical-Produkten verwendet werden (z. B. Beta-Glucan aus Hafer und Avenanthramide, die in den Rezepturen führender Hautpflegemarken wie Aveeno und Burt's Bees enthalten sind) und als potenzielle Nutraceuticals und/oder Pharmazeutika entwickelt werden.

Das Unternehmen ist am NASDAQ Capital Market und an der Toronto Stock Exchange notiert und wird an beiden Börsen unter dem Tickersymbol „CSCI“ gehandelt. Weitere Informationen finden Sie auf der Website von COSCIENS unter www.cosciensbio.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Die Informationen in dieser Pressemitteilung wurden mit Stand vom 27. August 2024 erstellt. Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung, die hierin als „zukunftsgerichtete Aussagen“ bezeichnet werden, stellen „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in der geänderten Fassung und „zukunftsgerichtete Informationen“ gemäß den Bestimmungen der kanadischen Wertpapiergesetze dar. Alle Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen über historische Fakten, die sich auf Umstände, Ereignisse, Aktivitäten oder Entwicklungen beziehen, die eintreten könnten, können oder werden, sind zukunftsgerichtete Aussagen. Wenn in dieser Pressemitteilung Wörter wie „voraussehen“, „annehmen“, „glauben“, „könnte“, „erwarten“, „prognostizieren“, „Zukunft“, „Ziel“, „Leitlinie“, „beabsichtigen“, „wahrscheinlich“, „könnte“, „würde“ oder die Verneinung oder vergleichbare Terminologie sowie Begriffe, die üblicherweise im Futur und Konditional verwendet werden, verwendet werden, sollen sie im Allgemeinen zukunftsgerichtete Aussagen kennzeichnen, obwohl nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen solche Wörter enthalten. Zu den zukunftsorientierten Aussagen in dieser Pressemitteilung zählen unter anderem Aussagen zum Zeitpunkt der Veröffentlichung der vollständigen Ergebnisse der DETECT-Studie, zu unseren Überlegungen zu unserem Aktionsplan für Macimorelin sowie zu unserem laufenden Überprüfungs- und Priorisierungsprozess für die Produktpipeline von COSCIENS.

Zukunftsgerichtete Aussagen basieren zwangsläufig auf einer Reihe von Faktoren und Annahmen, die das Unternehmen zum Zeitpunkt der Äußerung zwar für angemessen hält, die jedoch naturgemäß erheblichen geschäftlichen, wirtschaftlichen, betrieblichen und sonstigen Risiken, Ungewissheiten, Eventualitäten und anderen Faktoren unterliegen, einschließlich der nachfolgend beschriebenen. Diese könnten dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge des fusionierten Unternehmens erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit enthaltenen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, weshalb man sich nicht allzu sehr auf diese Aussagen verlassen sollte.

Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten bekannte und unbekannte Risiken und Unsicherheiten, darunter unter anderem: die gegenwärtigen und zukünftigen Geschäftsstrategien des fusionierten Unternehmens; Betrieb und Leistung innerhalb der erwarteten Bereiche; erwartete zukünftige Cashflows; lokale und globale wirtschaftliche Bedingungen und das Umfeld, in dem das fusionierte Unternehmen tätig ist; erwartete Kapital- und Betriebskosten; Unsicherheit hinsichtlich unserer Umsatzgenerierung aus unseren vermarkteten Produkten, der Produktentwicklung und den damit verbundenen klinischen Studien und Validierungsstudien, einschließlich als Ergebnis der DETECT-Studie für Macrilen.^™ (Macimorelin) erreicht seinen primären Endpunkt nicht; die Ergebnisse unserer anderen in der Entwicklung befindlichen Produkte könnten nicht erfolgreich sein oder die Weiterentwicklung des Produkts nicht unterstützen; unsere Fähigkeit, Kapital aufzutreiben und Finanzierungen zu erhalten, um unsere derzeit geplanten Geschäftstätigkeiten fortzusetzen; unsere mittlerweile starke Abhängigkeit von den Verkäufen und Einnahmen unseres Hauptvertreibers unserer älteren Ceapro-Produkte (einschließlich AVA und OBG) und seiner Kunden; die anhaltende Verfügbarkeit von Mitteln und Ressourcen, um Produkte erfolgreich zu vermarkten; die Fähigkeit, strategische Partner für die Entwicklung, Vermarktung und den Vertrieb unserer Produkte im Spätstadium zu gewinnen, einschließlich unserer Fähigkeit, nach der Kündigung des Lizenzvertrags mit Novo Nordisk AG für die Rechte an Macrilen einen neuen Lizenzvertrag oder eine ähnliche Vereinbarung einzugehen.^™ in Nordamerika; unsere Fähigkeit, Lizenzierungs-, Entwicklungs-, Herstellungs-, Marketing- und Vertriebsvereinbarungen mit anderen Pharmaunternehmen abzuschließen und diese Vereinbarungen aufrechtzuerhalten; unsere Fähigkeit, unser Patentportfolio und unser geistiges Eigentum zu schützen und durchzusetzen; und unsere Fähigkeit, unsere Stammaktien weiterhin am NASDAQ Capital Market notiert zu lassen.

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